يقول علماء أمريكيون إن طريقة جديدة لتحرير مدونة الحياة يمكن أن تصحح 89٪ من الأخطاء في الحمض النووي التي تسبب المرض، وتم وصف هذه التقنية ، التي تسمى التحرير الأولي ، بأنها “معالج نصوص وراثي” قادر على إعادة كتابة الشفرة الوراثية بدقة، وقد استخدم لتصحيح الطفرات الضارة في المختبر ، بما في ذلك تلك التي تسبب فقر الدم.
هل يمكننا بالفعل تعديل الحمض النووي؟
يعد الحمض النووي هو أحدث تقدم في مجال تحرير الجينات ، والذي يتطور بوتيرة مذهلة.
الحمض النووي لدى كل انسان هو دليل التعليمات لبناء وتشغيل اجسدانا ،إنه في كل خلية من خلايانا تقريبًا.
إن القدرة على تعديل الحمض النووي من خلال تحرير الجينات تعمل بالفعل على تحويل البحوث العلمية ، ووعد بإحداث ثورة في الطب وطرح أسئلة أخلاقية عميقة بعد إنشاء الأطفال الذين تم تعديل الجينات لديهم لحماية من فيروس نقص المناعة البشرية.
تركز الكثير من الإثارة على تقنية تسمى Crispr-Cas9 ، والتي تم تطويرها قبل سبع سنوات فقط.
يقوم بمسح الحمض النووي للكشف عن البقعة الصحيحة ثم يقوم ، مثل الزوج المجهري للمقص ، بتقطيعه إلى جزئين هذا يخلق فرصة لتحرير الحمض النووي.
ومع ذلك ، فإن التعديلات ليست مثالية دائمًا ويمكن أن تنتهي عمليات القطع في المكان الخطأ كلتا القضيتين مشكلة لاستخدام التكنولوجيا في الطب.
وقال أحد الباحثين ، وهو الدكتور ديفيد ليو: “يمكنك أن تفكر في المحررين الرئيسيين ليكونوا مثل معالجات النصوص ، القادرة على البحث عن تسلسل الحمض النووي المستهدف واستبدالهم بدقة.
كيف يمكن علاج المرض؟
اللبنات الأساسية للحمض النووي هي القواعد الأربع الأدينين ، والسيتوزين ، والجوانين ، والثيمين. وهي معروفة عادة بأحرفها A و C و G و T.
تشكل ثلاثة مليارات من هذه الرسائل الدليل الكامل لبناء جسم الإنسان والمحافظة عليه ، ولكن يبدو أن الأخطاء الصغيرة يمكن أن تسبب المرض.
ينتج عن الطفرة التي حولت نوعًا معينًا من A إلى T الشكل الأكثر شيوعًا لمرض الخلايا المنجلية.
غالبًا ما ينتج مرض Tay-Sach ، وهو حالة عصبية نادرة ومميتة ، عن طريق إضافة أربعة أحرف إضافية من الشفرة.
تم استخدام التحرير الأولي لعكس كل من الأخطاء الجينية في التجارب على الخلايا البشرية في المختبر.
هناك حوالي 75000 طفرة مختلفة يمكن أن تسبب المرض في الناس يقدر الدكتور ليو أن التحرير الأولي لديه القدرة على إصلاح 89 ٪ منهم.
أما الـ 11٪ الأخرى ، فتشمل الأوقات التي يكون فيها للناس الكثير من نسخ الجين (تعليمة وراثية) أو عندما يكون الجين كله مفقودًا.
“التحرير الأولي هو البداية ، وليس نهاية لطموح طويل الأمد في علوم الحياة الجزيئية لتكون قادرًا على إجراء أي تغيير للحمض النووي في أي موضع لخلية أو كائن حي ، بما في ذلك المرضى المحتملون بأمراض وراثية بشرية” قال الدكتور ليو
كم من الوقت سوف يستغرق؟
التحدي – كما هو الحال مع جميع تقنيات تحرير الجينات الأخرى – هو الحصول على الآلية الجزيئية القادرة على إجراء هذه التعديلات في الأجزاء الصحيحة من جسم الإنسان وضمان سلامتها.
مثل التقنيات الأخرى لتحرير الجينات ، من المحتمل أن تكون التطبيقات الأولى في الأمراض حيث يمكن إخراج الخلايا من الجسم وتحريرها وفحصها للتأكد من سلامتها وإعادة وضعها.
وهذا ينطبق على بعض اضطرابات الدم مثل الخلايا المنجلية أو الثلاسيميا ، حيث يمكن إزالة النخاع العظمي ووضعه مرة أخرى.
وقالت الدكتورة هيلاري شيبارد من جامعة أوكلاند: “قد نكون قادرين على” إصلاح “المتغيرات البشرية المعروفة المرتبطة بالمرض ، ولكن قد تكون هناك إمكانية لبعض الوقت للقيام بذلك في نوع الخلية المناسب وبطريقة ملائمة سريريًا”.
ماذا يعتقد الخبراء؟
الغالبية العظمى من الأمراض الوراثية البشرية ترجع إلى أنواع الطفرات التي يمكن أن يصححها التعديل الأولي ، نأمل أن تثبت الأساليب أنها مفيدة في العلاجات لمثل هذه الأمراض.
“بالطبع ، ستكون هناك حاجة إلى مزيد من العمل لتحسين الطرق وإيجاد طرق لإيصال المكونات بكفاءة قبل استخدامها سريريًا لعلاج المرضى .
وقالت الدكتورة هيلين أونيل ، من جامعة كاليفورنيا في لوس أنجلوس ، “هذا البحث المثير يعرض توسعا آخر في صندوق أدوات تحرير الجينوم الذي يسمح بتحرير وفعالية أكثر دقة من أي وقت مضى.
“تم التحقق من البحث في المختبر في الخلايا البشرية مع 175 نموذجًا مختلفًا رائعًا للتحرير ، بما في ذلك بعضًا من أكثر الأمراض صعوبة في تعديلها.”
